Процесс одобрения FDA

Процесс одобрения FDA вызвал много критических замечаний за эти годы. С одной стороны, непатентованные лекарства и устройства часто поступают на рынок просто потому, что производители могут продемонстрировать, что они похожи на продукты, которые были одобрены в прошлом — даже если эти продукты имели известные проблемы безопасности. Хотя некоторые лекарства могут иметь проблемы с безопасностью, они были одобрены на основании решения FDA, что преимущества перевешивают потенциальные риски препарата.

Вопреки тому, что думает большинство людей, то, что лекарство или устройство одобрено FDA, не означает, что продукт гарантированно безопасен. На самом деле производители ежегодно вспоминают около 4500 лекарств и медицинских изделий. Хотя FDA предпринимает усилия по минимизации этих рисков для безопасности, все еще существуют случаи, когда лекарства или устройства могут быстро выйти на рынок и привести к проблемам безопасности.

Фармацевтическая компания, требующая одобрения FDA для продажи нового рецептурного препарата, должна пройти пять этапов: открытие / концепция, доклинические исследования, клинические исследования, проверка FDA и пост-рыночный мониторинг безопасности FDA.

Сначала компания должна провести лабораторные испытания и опробовать препарат на животных, а затем на людях, чтобы убедиться, что он работает и безопасен.

Врачи и ученые FDA просматривают результаты исследований лекарств и информацию о том, как их использовать. Если результаты показывают, что преимущества препарата перевешивают его известные риски — и что препарат может быть изготовлен таким образом, чтобы гарантировать качество продукта — препарат одобрен и может продаваться в США. FDA продолжит мониторинг препарата после утверждения.

FDA фактически не тестирует сам препарат, прежде чем принять решение. Агентство, однако, проверяет объекты, на которых будет производиться препарат, в рамках процесса утверждения.

Вакцины и биопрепараты следуют тому же общему пути, что и наркотики.

Производители непатентованных лекарств также должны получить одобрение FDA, хотя им не нужно повторять клинические испытания фирменного препарата, который они копируют. Заявка на непатентованные лекарственные средства — это Сокращенная заявка на новые лекарства (ANDA). Она называется «сокращенно», поскольку фармацевтическим компаниям не нужно включать данные о животных и людях для обеспечения безопасности и эффективности.

Компании также должны показать, что такое же количество препарата попадает в кровоток и попадает в него примерно в то же время, что и с фирменным препаратом.

Другими словами, производители дженериков должны доказать, что дженерик делает в организме то же самое, что и препарат под торговой маркой. Но для производителей дженериков возникает барьер, когда они получают одобрение FDA, и это патенты фирменных компаний.

Федеральный закон разрешает компаниям, производящим дженерики, работать над лекарственными препаратами, чтобы получить одобрение FDA до истечения срока действия патентов, принадлежащих компаниям, производящим фирменные наименования. Однако, когда производитель дженерика подает заявку в FDA, он должен уведомить владельца патента, если он оспаривает существующий патент, то есть, если производитель дженерика утверждает, что дженерик не нарушает патент бренда или патент не действителен.

В этот момент у фирменной компании есть 45 дней, чтобы подать в суд на производителя непатентованных лекарств, и, если есть иск, FDA не может одобрить непатентованный препарат в течение 30 месяцев — если срок действия патента не истек или не будет признан недействительным. недействительным или не нарушенным до этого времени — или до тех пор, пока этот производитель дженериков не выиграет в суде.

По сути, он создал своего рода юридическое поле битвы, на котором компании в основном борются за патент. Если производитель непатентованных лекарств продает продукт и нарушает патент, это может привести к тому, что он должен будет возместить убытки фирменной компании.

Критики говорят, что для поощрения более жесткой конкуренции на рынке дженериков должно быть установлено ограничение на сумму денег, которую компания-производитель дженериков несет ответственность за выплату компании под брендом. Большинство используемых лекарств — это дженерики, но большая часть денег идет на фирменные компании. Часть этого — патент, часть — маркетинг.

В бизнесе лекарств, отпускаемых по рецепту, нет недостатка, поскольку нынешняя практика, применяемая фармацевтическими компаниями, вызывает как поддержку, так и критику. Возможно, самым большим спором сегодня является концепция под названием «оплата за задержку».

Противники платы за задержку говорят, что она душит конкуренцию и не должна быть законной. Сторонники этой практики, однако, утверждают, что именно патент компании-производителя защищает рынок бренда.

Судебная система предоставила Федеральной торговой комиссии больше возможностей для оспаривания таких соглашений как антиконкурентных и нарушающих антимонопольное законодательство.

Производители безрецептурных (Внебиржевых) лекарств могут выбрать получение разрешения FDA в рамках процесса NDA или в рамках так называемой внебиржевой монографии. Монография описана как «книга рецептов», поскольку в ней указаны приемлемые ингредиенты, составы, маркировка и параметры тестирования для более чем 80 терапевтических классов лекарств. Внебиржевые препараты, которые следуют существующей монографии, могут быть проданы без дальнейшего рассмотрения FDA. Те, которые не соответствуют монографии, должны пройти процесс NDA. FDA постоянно обновляет внебиржевые монографии лекарств, чтобы включить дополнительные ингредиенты и маркировку по мере необходимости.

В 1992 году в США был принят Закон об оплате рецептурных лекарств (PDUFA), который позволяет FDA взимать плату с компаний, чтобы ускорить процесс утверждения лекарств.

Закон устанавливает два периода времени для получения одобрения: стандартная проверка и приоритетная проверка.

Целью стандартного анализа является получение лекарства через процесс одобрения в течение 10 месяцев. Этот тип обзора применяется к лекарственному средству, которое предлагает мало или совсем не улучшается по сравнению с другими методами лечения, уже имеющимися на рынке.

Приоритетная проверка — это обозначение, зарезервированное для лекарств, которые предлагают значительные преимущества в лечении или предоставляют лечение там, где его не было. FDA стремится пройти через весь процесс через шесть месяцев.

Кроме того, FDA имеет ускоренный путь одобрения для некоторых лекарств, используемых для лечения серьезных и угрожающих жизни заболеваний, которые не получают адекватного лечения. Ограничение пути ускоренного одобрения состоит в том, что он позволяет утверждать NDA до того, как появятся средства для полной оценки эффективности препарата — шаг, который обычно требуется.

«Вместо этого для оценки эффективности используются менее традиционные меры, называемые суррогатными конечными точками», согласно FDA. «Это лабораторные данные или признаки, которые не могут быть прямым измерением того, как пациент чувствует, функционирует или выживает, но считаются вероятными для прогнозирования выгоды».

Другие способы ускорения обзора включают прорывную терапию или ускоренные обозначения. Эти пути используются для лекарств от серьезных состояний, которые демонстрируют существенное улучшение при лечении заболевания или удовлетворяют неудовлетворенные медицинские потребности соответственно.

Цели времени, установленные PDUFA, применяются к новым лекарственным и биологическим применениям, а также к повторной подаче оригинальных заявок и дополнений к утвержденным заявкам.

Когда FDA отказывает в одобрении препарата, оно излагает свои аргументы в ответном письме фармацевтической компании, которая подала заявку. Агентство предоставляет фармацевтической компании возможность встретиться с чиновниками FDA для обсуждения проблем. Затем компания может попросить о проведении слушания, исправить любые проблемы и представить новую информацию или отозвать заявку.

К распространенным проблемам, которые могут привести к отказу, относятся неожиданные проблемы безопасности или неспособность продемонстрировать эффективность препарата. Фармацевтической компании может потребоваться проведение исследований на большем количестве людей или разных типов людей, или исследований, которые охватывают более длительные периоды времени.

Производственные проблемы также входят в число причин, по которым утверждение может быть отложено или отклонено. FDA проверяет производственные мощности, прежде чем препарат может быть одобрен, чтобы убедиться, что производственная практика соответствует стандартам агентства. Если FDA выявляет проблемы с производством, фармацевтическая компания должна их устранить, чтобы препарат был утвержден.

FDA также отвечает за оценку медицинских устройств. Исследования для медицинских приборов начинаются в лаборатории. Большинство устройств проходят лабораторные испытания и испытания на животных, чтобы ответить на основные вопросы о безопасности, а затем они проверяются на людях, чтобы убедиться, что они безопасны и эффективны.

Затем FDA тщательно проверяет представленные данные и принимает решение о том, следует ли их одобрить. FDA классифицирует медицинские устройства на основе риска, который они представляют.

Устройства класса I являются наименее рискованными и включают в себя кислородные маски и хирургические инструменты, тогда как устройства класса III поддерживают или поддерживают жизнь, вживляются в организм или могут привести к необоснованному риску заболевания или травмы. К ним относятся кардиостимуляторы, грудные имплантаты и диагностические тесты на ВИЧ.

Медицинские приборы могут изменять классификации в зависимости от результатов научных данных.

Как и в случае процесса утверждения рецептурных препаратов, существуют также различные типы приложений для медицинских устройств, в зависимости от уровня риска, который представляет собой устройство.

Устройства с низким и средним риском обычно подвергаются так называемому предварительному уведомлению — также называемому PMN или 510 (k). Федеральный закон требует, чтобы новые производители устройств регистрировались в FDA и уведомляли агентство по крайней мере за 90 дней до того, как они начнут продавать свои устройства. Это предварительное уведомление должно доказать, что устройство является таким же безопасным и эффективным и по существу эквивалентно аналогичному, законно продаваемому устройству. Никаких доказательств из клинических исследований не требуется.

Устройства с высокой степенью риска проходят предварительное одобрение рынка, наиболее строгий тип применения устройств, требуемый FDA. Это приложение предназначено для устройств класса III, которые, как было установлено, по существу не эквивалентны продаваемым устройствам класса I или II. В этом случае, чтобы получить одобрение FDA, должно быть достаточно научных доказательств, чтобы доказать, что устройство безопасно и эффективно для его предполагаемого использования.

Другой тип приложения предназначен для устройства гуманитарного использования, которое предназначено для пользы пациентов путем лечения или диагностики заболевания или состояния, которым ежегодно страдают менее 8000 человек в США. Это приложение аналогично заявке на предварительное утверждение, но фармацевтические компании не обязаны демонстрировать эффективность.

FDA подверглось критике со стороны критиков, которые утверждают, что не поспевают за развитием технологий. Это потому, что было много отзывов медицинских устройств, которые оказались опасными, когда они уже использовались.

«И лишь небольшое количество клинических исследований медицинских устройств рандомизированы, контролируются и слепы — золотой стандарт для надежных доказательств (и критерий, по которому проводятся исследования лекарственных средств)», кардиологи Рита Ф. Редберг и Санкет С. Друва написал в «Нью-Йорк Таймс».

Критики также выразили обеспокоенность по поводу мониторинга FDA медицинских устройств, как только они появятся на рынке. Они опасаются, что слабый контроль может привести к тому, что проблемы останутся незамеченными.